SpringWorks Therapeutics, Inc., una empresa especializada en enfermedades raras y cáncer, ha recibido un importante dictamen favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos para el mirdametinib. Este fármaco está diseñado para tratar neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables en pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (NF1), tanto adultos como niños desde los 2 años.
La aprobación de este medicamento en la Unión Europea podría convertirlo en la primera terapia específica para esta afección en la región. La decisión final de la Comisión Europea se espera para el tercer trimestre de 2025. Saqib Islam, CEO de SpringWorks, ha subrayado la urgente necesidad de nuevas opciones de tratamiento para los pacientes europeos con NF1-NP.
Mirdametinib se ofrecerá en cápsulas de 1 y 2 mg y en comprimidos dispersables de 1 mg, diseñados para disolverse fácilmente en agua. La NF1, un trastorno genético que afecta a unas 135,000 personas en la Unión Europea, conlleva un alto riesgo de desarrollo de neurofibromas plexiformes. Estos tumores pueden causar desfiguración, dolor y afectación funcional, y se estima que el 85% no se pueden extirpar completamente.
El Dr. Ignacio Blanco, presidente del Centro de Referencia para pacientes con neurofibromatosis en España, ha señalado que la aprobación del mirdametinib podría representar una alternativa crucial a los tratamientos actuales, los cuales son limitados.
Los resultados del estudio clínico de fase 2b, conocido como ReNeu, mostraron que el mirdametinib logró una tasa de respuesta objetiva del 41% en adultos y del 52% en niños, además de mejoras notables en el dolor y la calidad de vida, con efectos adversos considerados manejables.
A nivel global, el mirdametinib ya está aprobado en Estados Unidos para pacientes con NF1 que presenten neurofibromas plexiformes sintomáticos. Este fármaco ha recibido la designación de medicamento huérfano tanto de la FDA como de la Comisión Europea, destacando su potencial impacto en una población de pacientes muy específica y vulnerable.
